Los llamados "medicamentos huérfanos" están diseñados para tratar enfermedades tan raras que los patrocinadores son reacios a desarrollarlos en condiciones normales de comercialización.
¿Qué es un medicamento huérfano?
El proceso que va desde el descubrimiento de una nueva molécula hasta su comercialización es largo (una media de 10 años), caro (decenas de millones de euros) y muy incierto (entre diez moléculas probadas, sólo una puede tener efecto terapéutico). El desarrollo de un medicamento para tratar una enfermedad rara no permite recuperar el capital invertido en su investigación.
Los medicamentos huérfanos pueden definirse como:
Medicamentos que no son desarrollados por la industria farmacéutica por razones económicas, pero que responden a necesidades de salud pública.
De hecho, las indicaciones de un medicamento también pueden considerarse "medicamentos huérfanos", ya que una sustancia puede utilizarse para tratar una enfermedad común pero no haber sido desarrollada para otra indicación menos común.
De hecho, pueden darse tres casos:
Productos destinados a tratar enfermedades raras
Estos productos se desarrollan para tratar a pacientes que padecen enfermedades muy graves para las que no se dispone de ningún tratamiento, o al menos de uno satisfactorio. Estas enfermedades sólo afectan a una pequeña proporción de la población (menos de una persona por cada 2.000 en Europa), sobre todo al nacer o en la infancia. Se calcula que el número de enfermedades raras para las que actualmente no hay cura es de entre 4.000 y 5.000 en todo el mundo. En Europa, se calcula que entre 25 y 30 millones de personas están afectadas por estas enfermedades.
Productos retirados del mercado por razones económicas o terapéuticas
Por ejemplo, la talidomida, ampliamente utilizada como fármaco hipnótico hace varios años, fue retirada del mercado cuando se descubrió su alto riesgo teratogénico (causa de malformaciones fetales). Sin embargo, este fármaco ha mostrado propiedades analgésicas muy interesantes en enfermedades como la lepra o el lupus eritematoso. Se trata de enfermedades para las que no existe un tratamiento satisfactorio.
Productos que no han sido desarrollados
Ya sea porque son el resultado de un proceso de investigación que no se puede patentar; o porque afectan a mercados importantes pero no son solventes.
Los pacientes afectados por enfermedades raras necesitan estar informados sobre los avances científicos y terapéuticos. Tienen los mismos derechos de atención que cualquier otro paciente. Para estimular la investigación y el desarrollo en el sector de los medicamentos huérfanos, las autoridades han introducido incentivos para la industria sanitaria y biotecnológica. Esto comenzó ya en 1983 en los Estados Unidos con la aprobación de la Ley de Medicamentos Huérfanos, y luego en Japón y Australia en 1993 y 1997. En 1999, Europa siguió el ejemplo introduciendo una política común de la UE sobre medicamentos huérfanos.
